Los científicos estadounidenses han intentado cambiar el ADN de una persona editando su código genético directamente dentro de su cuerpo. Esto nunca se había intentado antes y el equipo espera que la enfermedad que padece el paciente se cure de forma permanente.

Como se informó en Associated Press, el procedimiento se realizó el lunes en California, donde al paciente, Brian Madeux, se le inyectaron miles de millones de copias de un gen correctivo y CRISPR, una herramienta genética para intercambiar su ADN. Los primeros resultados se podrán ver en un mes, pero el equipo sabrá con certeza si funcionó dentro de tres meses.

Madeux, que tiene 44 años, sufre del Síndrome de Hunter, una rara condición genética. El síndrome es hereditario y es causado por la falta o mal funcionamiento del gen que impide que el cuerpo descomponga las moléculas complejas. Estas moléculas luego se acumulan en el cuerpo y dan lugar a un daño permanente y progresivo.

Como la primera persona en probar este nuevo enfoque radical, Madeux le dijo a Associated Press: «Es un poco humillante. Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Espero que nos ayude a mí y a otras personas».

Si este enfoque tiene éxito, podría tener un gran impacto en el campo de la terapia génica. Ya se han empleado técnicas alternativas de edición de genes en otros enfoques. Por ejemplo, los científicos han alterado células específicas en el laboratorio antes de inyectarlas en los pacientes. Otras terapias genéticas no alteran el ADN en absoluto. Estos métodos solo se pueden usar para ciertas condiciones y a menudo son temporales.

La promesa de que la terapia genética en el cuerpo es válida no puede ignorarse, pero es importante recordar que este es el comienzo mismo de la terapia en humanos. Y no hay un “botón cancelar”. Una vez que se produce el cambio, no podemos volver al código genético al original.

Se han llevado a cabo extensas pruebas de seguridad en modelos animales, por lo que los científicos en general son optimistas, pero cautelosos como deberían. Es una tecnología completamente nueva y podría tener consecuencias para las que no estábamos preparados. A pesar de los riesgos, el potencial para liberarse de su enfermedad fue suficiente para que Madeux lo probara.

«Estoy nervioso y emocionado», afirmó. «He estado esperando esto toda mi vida, algo que puede potencialmente curarme».

La edición de genes CRISPR funciona insertando un nuevo gen y dos proteínas en un virus inofensivo. El virus luego viaja a células específicas (en el hígado en este caso) y se posiciona de ellas. Las células comienzan a copiar las proteínas, cortando el ADN en el proceso. Ahí es cuando el nuevo gen se infiltra. Madeux necesita que solo el 1 por ciento de sus células hepáticas se corrijan para liberarse con éxito de la enfermedad.

Este artículo fue publicado en CodigoOculto.com