Técnica pionera permite corregir los «errores genéticos» y eliminar las enfermedades

Técnica pionera permite corregir los «errores genéticos» y eliminar las enfermedades

Es incuestionable que la humanidad es la especie más poderosa del planeta. Somos los creadores del mundo natural, decidimos el destino de casi todo, desde aspectos tan colosales, como el clima, hasta aquellos tan diminutos como los genes individuales.

Hablando de eso, el mundo de los invisibles se volvió mucho más maleable este mes gracias a la publicación de dos estudios pioneros por equipos de la Universidad de Harvard y el Instituto Broad del MIT. Ambos ayudan a explicar cómo la edición de genes nunca ha sido más precisa, con lo que los investigadores llaman «cirugía química» ahora disponible para su uso.

Los genes normalmente se editan usando algo como CRISPR, una técnica que permite a los expertos «cortar y pegar» secuencias de ADN o ARN dentro y fuera del genoma general. Esto ha sido aclamado como un método histórico que esencialmente nos permite personalizar el marco genético de cualquier criatura viviente.

Ahora, como se describe en ambos documentos, esta nueva técnica permite editar con un grado de precisión mucho más fino. En lugar de apuntar a secuencias genéticas, se dirige a pares de bases, acoplamientos de moléculas que son los componentes básicos del ADN.

Viniendo en cuatro formas – adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T) – representan el «alfabeto» de la vida. Los humanos contienen 3 mil millones de pares de bases, y si solo una de las «letras» es incorrecta, algo que se conoce como mutación puntual, puede causar enfermedades o afecciones médicas que pueden ser cualquier cosa, desde un cambio de vida hasta la muerte.

El primer documento, publicado en Nature, explica cómo las herramientas denominadas «editores base» pueden corregir estos errores.

El equipo explica cómo usaron una técnica CRISPR modificada para lograr esto. Al usar ARN, un «primo» químico del ADN, CRISPR elimina los pares de bases en cuestión y altera químicamente la letra incorrecta para transformarla en la correcta.

Esto fue probado con éxito en una mutación encontrada en las células humanas que hace que la sangre contenga peligrosamente altos niveles de hierro. Esto sugiere que la misma técnica se podría usar en las decenas de miles de otras condiciones que están relacionadas con los desemparejamientos de pares de bases.

Un segundo artículo, publicado en Science, nuevamente usa el poder del ARN para alterar químicamente la base A, convirtiéndola en algo llamado inosina (o «I»), un compuesto estrechamente relacionado. Esta técnica, conocida como Edición de ARN para el reemplazo programable A a I, o REPAIR, se usó para cancelar una forma de anemia que también afecta a las células humanas.

Juntos, estos documentos representan un gran paso adelante en nuestra capacidad para eliminar enfermedades a nivel genético. Se requiere mucho más trabajo, particularmente cuando se trata de detectar mutaciones involuntarias que puedan provocar estas técnicas, pero de todos modos es un avance emocionante.

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